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全球孤兒藥市場的發(fā)展現(xiàn)狀及前景分析報表
2014年，一項針對“漸凍人”的愛心接力活動“冰桶挑戰(zhàn)”悄然從歐美開始盛行，轉(zhuǎn)眼之間風靡全球，在全球各行各業(yè)知名人士的共同參與下，患有肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的人群受到了全球的關(guān)注，這同樣也讓更多的罕見病為人所知。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）給出的定義，罕見病指的是患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病，常見的有白血病、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、成骨不全癥、戈謝病等。雖然不同國家對罕見病的認定標準存在一定差異，我國也尚無明確的定義，但是世界上已經(jīng)確診的罕見病就已經(jīng)有近7000種，并且其中有80%都是遺傳性疾病。
而由于藥物的開發(fā)需要成本，罕見病的藥物研究成本太高，市場需求又太小，正常情況下藥物開發(fā)難以收回成本，因此沒有企業(yè)愿意研發(fā)和生產(chǎn)罕見病的藥物，造成了藥物種類的稀缺外加價格昂貴，罕見病的治療藥物也被稱為孤兒藥（Orphan drug）。
目前，中國并沒有一個官方的明確的罕見病定義，也沒有一個明確的數(shù)字（發(fā)病率）來劃分罕見病和普通病，加上無任何支持的國家政策，無醫(yī)保報銷，我國的罕見病治療處于三無狀態(tài)。
而據(jù)不完全統(tǒng)計，我國的罕見病總患病人口約為1680萬，其中95%的疾病沒有治療方法，而目前我國 “孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥甚至無藥可用。
隨著社會認知度提高、支持政策出臺、診斷及治療手段增多，罕見病領(lǐng)域風向正在轉(zhuǎn)暖，孤兒藥市場將迎來一個快速上升和高速發(fā)展的時代。
探尋全球同步化途徑的孤兒藥策略
今年10月份，F(xiàn)DA正式批準我國依生生物自主研發(fā)的YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質(zhì)，一旦獲批上市，就將享有7年的美國市場獨占期。事實上，利用孤兒藥的地區(qū)差異，正是近年來很多企業(yè)全球化同步開發(fā)的策略之一，孤兒藥相對寬松的準入條件和較短的審批時間，將成為我國藥企走向世界的一條捷徑。
正如依生生物制藥有限公司董事長兼CEO張譯先生所說，從投資回報的角度來說，在美國開發(fā)孤兒藥的好處體現(xiàn)在四個方面：開發(fā)費用低、定價高、盈利高、開發(fā)周期相對較短。另外，由于美國成熟的政策激勵體制和受理審批程序，還有30多年來的孤兒藥審批經(jīng)驗和全球最大的醫(yī)療市場，使得它成了孤兒藥全球同步化開發(fā)策略實施的首選國家。
孤兒藥市場的前景分析
1、世界各國相繼出臺激勵政策
為了鼓勵開發(fā)商投入資源開發(fā)孤兒藥，各國均出臺了一些研發(fā)生產(chǎn)激勵政策。美國在1983年頒布了孤兒藥法案，根據(jù)此法案，孤兒藥可以獲得快速審批、減免稅費、免除申報費用、研發(fā)補助和七年的市場獨占權(quán)。在法案頒布之前，美國只有38個孤兒藥，而在2011～2014年，F(xiàn)DA批準的所有創(chuàng)新藥中孤兒藥占了30%～40%，今年1月份FDA公布的數(shù)據(jù)中顯示，2015年獲批上市的孤兒藥甚至達到了21種，占了2015年總數(shù)的47%。
醫(yī)療保健水平已經(jīng)處于世界最高水平的日本在1993年開始實施孤兒藥發(fā)展計劃，迄今為止已經(jīng)有近200個孤兒藥獲批，而其中一般都是由國外公司研發(fā)的，足以說明國外公司在日本孤兒藥研發(fā)獲批上的成功。
今年2月26日，CFDA發(fā)布了《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，文件中明確表示，具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品可享受注冊申請優(yōu)先審評審批。在其所舉的代表性疾病中，罕見病赫然在列。這無疑為中國孤兒藥的研發(fā)與審批傳遞了一個良好的信號。
2、低投入、高回報、開發(fā)周期短
在新藥研發(fā)中，6～8成的開銷是花費在臨床試驗上，且往往需要數(shù)量龐大的病人來進行臨床試驗，不但投入巨大，而且周期很長（一般8～10年），風險也高。而孤兒藥不但在研發(fā)過中有激勵政策的經(jīng)費支持，而且即時是在Ⅲ期臨床試驗中也只需要幾十個病人就有可能最終獲批上市，大大降低了研發(fā)風險。
此外，孤兒藥的定價一般都很高，在歐美都有商業(yè)保險公司愿意買單，大大降低了風險。2015年年初，路透社相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，過去10年間孤兒藥銷售的年均增長率優(yōu)于非孤兒藥，且2015年全球十大最暢銷藥物中有七個是孤兒藥。
許多專業(yè)機構(gòu)也都紛紛預(yù)測孤兒藥市場將成為醫(yī)藥行業(yè)最盈利的板塊之一，許多國際大型制藥公司也紛紛試水孤兒藥市場。
3、巨大的市場空間
目前，全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發(fā)中。即使是在美國，絕大多數(shù)罕見病迄今仍然是無藥可治，但這也顯示孤兒藥還有很大的市場空間。
4、順應(yīng)精準醫(yī)學時代的理念和技術(shù)發(fā)展
得益于基因測序、質(zhì)譜分析、信息分析等技術(shù)的告訴發(fā)展，很多人認為精準是將來罕見病治療的主要模式，因此，這些技術(shù)也將快速推動孤兒藥的研發(fā)。
結(jié)語：
孤兒藥市場的發(fā)展對于罕見病患者乃至整個社會而言都是好事。但是中國尚未對罕見病進行明確定義，多數(shù)孤兒藥價格偏高，并未納入醫(yī)保范圍，所以很多罕見病患者面臨著“無藥醫(yī)”和“醫(yī)不起”的無奈。解決這種困局，需要政府機構(gòu)、非政府組織（NGO）、患者組織、醫(yī)藥企業(yè)等多方面共同努力。
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